過(guò)去，國外創(chuàng )新藥進(jìn)入中國市場(chǎng)需要經(jīng)過(guò)較長(cháng)的時(shí)間周期，有的創(chuàng )新藥在國外上市多年后才得以獲批引入中國。隨著(zhù)中國藥品審評審批制度改革不斷深化，優(yōu)先審評審批政策持續完善和落實(shí)，新藥審批流程大幅提速，促使在中國獲批上市的創(chuàng )新藥物數量持續攀升，進(jìn)一步豐富了患者及其家庭的治療選擇，吸引了越來(lái)越多的創(chuàng )新企業(yè)積極投入本土研發(fā)，加速“全球新”創(chuàng )新藥的上市進(jìn)程，臨床需求的民生痛點(diǎn)正在逐步化解。聚焦本土臨床需求 高價(jià)值創(chuàng )新藥讓患者早獲益今年年初，《“十四五”醫藥工業(yè)發(fā)展規劃》正式發(fā)布，加快創(chuàng )新驅動(dòng)發(fā)展轉型，構筑國際競爭新優(yōu)勢，健全醫藥供應保障體系，更好地滿(mǎn)足人民群眾多元化、多層次的健康需求，已經(jīng)成為推動(dòng)醫藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的重要動(dòng)力。在此背景下，無(wú)論是“走出去”還是“引進(jìn)來(lái)”，強化關(guān)鍵核心技術(shù)，推進(jìn)高價(jià)值創(chuàng )新藥的產(chǎn)業(yè)化與應用，中國創(chuàng )新藥聚焦臨床價(jià)值的發(fā)展導向愈發(fā)清晰。然而，當前在臨床使用端依然缺少符合創(chuàng )新藥特點(diǎn)的績(jì)效考核指標、臨床合理用藥指南，加上受到知識產(chǎn)權、醫保支付管理、藥事服務(wù)能力等因素限制，部分創(chuàng )新藥在獲批上市以及納入醫保支付之后，依然無(wú)法充分享受到高價(jià)值創(chuàng )新藥的價(jià)值認可。全國人大代表、貝達藥業(yè)董事長(cháng)丁列明在“兩會(huì )”期間公開(kāi)指出，創(chuàng )新藥的監管不僅需要進(jìn)一步提高藥品審評與臨床需求程度之間的關(guān)聯(lián)度，還需要在此基礎上建立與醫保談判和醫療機構臨床使用的緊密銜接機制，使廣大患者能夠盡快分享到科技發(fā)展成果，滿(mǎn)足未被滿(mǎn)足的臨床需求，更加充分地挖掘“臨床價(jià)值”潛力。中國醫藥產(chǎn)業(yè)從模仿到跟隨再到并跑，走過(guò)了一條艱辛的發(fā)展道路。如今，雖然面對前所未有的國際化機遇，但在積極“出?！遍_(kāi)拓國際市場(chǎng)的同時(shí)，圍繞“中國未被滿(mǎn)足的臨床需求”這一根本出發(fā)點(diǎn)，用高質(zhì)量、高科技含量、高臨床價(jià)值的創(chuàng )新藥物讓患者盡早獲益，從中國走出全球創(chuàng )新藥，正在得到產(chǎn)業(yè)重視。全國政協(xié)委員、紅杉中國創(chuàng )始及執行合伙人沈南鵬認為，我國的新藥研發(fā)主要通過(guò)“跟”“改”“買(mǎi)”等路徑，集中在已發(fā)現已驗證、研發(fā)失敗率低的跟隨創(chuàng )新層面，雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現相同靶點(diǎn)藥物扎堆，研發(fā)資金投入產(chǎn)出效率低等不足；為了讓患者從無(wú)藥可治到有藥可治，再到有藥可選，需要更好實(shí)現新藥研發(fā)和解決臨床需求的共同進(jìn)步。聚焦本土臨床需求，以心腦血管疾病、慢性呼吸系統疾病、糖尿病、腫瘤、慢性腎病等為代表的慢性非傳染性疾病，依然是中國最具挑戰的生命健康威脅，醫療負擔不容忽視。此外，杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）、肝豆狀核變性、脊髓小腦性共濟失調等罕見(jiàn)病，同樣引發(fā)廣泛關(guān)注。有別于傳統“中國新”創(chuàng )新藥的模仿式研發(fā)，First-in-class“全球新”創(chuàng )新藥的精髓在于全新的作用機制與靶點(diǎn)?，m博進(jìn)（中國）總經(jīng)理鐘黎蘊華曾經(jīng)告訴媒體，為患者謀幸福，填補未被滿(mǎn)足的醫療需求，“全球新”藥物研發(fā)必須從源頭進(jìn)行基礎研究和臨床轉化，這是高價(jià)值醫藥創(chuàng )新的頂級標準。行業(yè)普遍認為，新時(shí)期提高“全球新”創(chuàng )新藥的可及性，需要資源與政策有規劃地支持開(kāi)發(fā)創(chuàng )新機制與靶點(diǎn)、創(chuàng )新化合物與生物藥基礎研究、完善平臺技術(shù)、加大知識產(chǎn)權保護等，使患者更早更快地獲得有效治療，這必將是行業(yè)邁向高質(zhì)量發(fā)展的核心升級方向。國際化加速融合 “中國首發(fā)”承諾不改初心將開(kāi)創(chuàng )性的科學(xué)突破與患者的臨床需求緊密結合，以全球視野推動(dòng)創(chuàng )新轉化，讓更多的“全球新”創(chuàng )新藥物在中國率先獲批，進(jìn)而讓中國患者早于全球其它國家受益于First-in-class原創(chuàng )新藥，使患者不再需要等待1類(lèi)新藥在其他國家和地區獲批和使用多年之后才能惠及民生，已經(jīng)逐漸成為在中國踐行創(chuàng )新的領(lǐng)先企業(yè)的高價(jià)值目標。事實(shí)上，中國早于全球其它國家地區率先批準First-in-class原創(chuàng )新藥已有先例。2018年12月17日，由琺博進(jìn)（中國）研發(fā)的1類(lèi)新藥、全球首個(gè)口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）羅沙司他膠囊（商品名“愛(ài)瑞卓”），獲批用于正在接受透析治療的患者因慢性腎臟?。–KD）引起的貧血。對中國醫藥產(chǎn)業(yè)而言，這無(wú)疑是值得全球矚目的大事件。羅沙司他膠囊在中國首發(fā)上市，讓中國實(shí)現了“三首”突破：羅沙司他膠囊是具有全新作用機制的首創(chuàng )新藥；中國是全球首先批準羅沙司他膠囊上市的國家；這是中國首次成為全球首批首創(chuàng )機制藥物上市的國家。First-in-class原創(chuàng )新藥在中國實(shí)現“首發(fā)”，讓中國患者率先受益于“諾獎”機制的創(chuàng )新成果，印證了中國藥品審評審批能力已經(jīng)達到國際先進(jìn)水平，增強了中國醫藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量創(chuàng )新發(fā)展的信心；加速了中國醫藥產(chǎn)業(yè)生態(tài)與全球創(chuàng )新資源互動(dòng)，從而讓“全球新藥中國首發(fā)”越來(lái)越頻繁地出現在本土企業(yè)和跨國藥企新時(shí)期創(chuàng )新研發(fā)戰略之中。近年來(lái)，阿斯利康、羅氏、賽諾菲、勃林格殷格翰等跨國企業(yè)紛紛加大在中國的研發(fā)投入，九價(jià)HPV疫苗、特應性皮炎治療藥物度普利尤單抗、肺癌靶向藥奧希替尼等進(jìn)口藥物以閃電速度獲批上市；海南博鰲、粵港澳大灣區“特許藥械”使用政策，也為全球創(chuàng )新藥物“引進(jìn)來(lái)”打開(kāi)了窗口。在此前的公開(kāi)采訪(fǎng)中，阿斯利康全球執行副總裁、國際業(yè)務(wù)及中國總裁王磊表示，阿斯利康一直堅持在創(chuàng )新藥物引入和本土研發(fā)重磅投入，積極助力提升中國本土研發(fā)實(shí)力?！敖酉聛?lái)，阿斯利康要在中國本土加大布局新藥研發(fā)，不僅為中國患者率先帶來(lái)創(chuàng )新藥物，也要出口到其他國家去。藥物研發(fā)的本土化是跨國藥企在中國市場(chǎng)的下一個(gè)重要發(fā)展機會(huì )?！辈恢皇前⑺估?，截至目前，已有多家跨國藥企明確提出“全球新藥中國首發(fā)”的戰略，并積極推進(jìn)項目落地。以羅氏為例，公司自主研發(fā)的用于治療血液罕見(jiàn)病陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的C5補體抑制劑Crovalimab，正在中國進(jìn)行Ⅲ期臨床試驗，去年7月，該藥被國家藥監局授予“突破性療法認定”，有望在中國實(shí)現全球首發(fā)?；钴S在中國醫藥產(chǎn)業(yè)鏈的創(chuàng )新者們，從懷揣“in China，for China！”的愿景，到肩負“in China，for global！”的使命，蓄力鍛造中國創(chuàng )新，造福中國乃至全球患者，“全球新藥中國首發(fā)”的承諾必將在未來(lái)得到更多兌現。本站系本網(wǎng)轉載，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀(guān)點(diǎn)和對其真實(shí)性負責。本站文章版權歸原作者所有，如涉及作品內容、版權和其它問(wèn)題，請在30日內與本網(wǎng)聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間處理！